这20位研发“掌门人”，改变了新药开发创新的轨迹

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这20位研发“掌门人”，改变了新药开发创新的轨迹

▎药明康德内容团队编辑

日前，行业知名媒体Endpoints News发布了20名生物医药行业最具影响力的研发“掌门人”榜单。作者指出，他们之所以上榜，并不见得是因为他们开发出的新药数目最多，而是因为他们推动的创新技术和理念改变了新药开发的轨迹。他们让“不可能成为可能！”

David Altshuler

David Altshuler博士是Vertex Pharmaceuticals首席科学官。此前，他投入了近15年的时间参与和领导人类基因组项目。这一项目提供了首个人类基因组图谱，为从基因水平了解人类健康和进行疾病疗法的开发打开了大门。

在2015年接任Vertex首席科学官后，他不但领导了可以治疗接近90%囊性纤维化患者的新药Trikafta的开发，而且为Vertex公司制定了专攻人类遗传学验证的靶点的新药开发方向。Vertex公司目前研发管线中用于治疗镰刀型细胞贫血症，杜氏肌营养不良症，APOL1介导肾病等创新疗法都是源于这一理念。该公司与CRISPR Therapeutics公司合作开发的体外基因编辑疗法有望为镰刀型细胞贫血症和β地中海贫血症患者带来一次性的潜在治愈疗法。

如今，针对人类遗传学确认的靶点进行新药开发已经成为多家生物技术和医药公司采纳的新药开发模式。

Patrick Baeuerle

Patrick Baeuerle博士现在是MPM Capital的执行合伙人。他是双特异性蛋白领域的前驱，作为Micromet公司的首席科学官，他花费13年的时间，推动该公司在双特异性T细胞结合器方面的开发，这种双特异性分子通过将T细胞募集到肿瘤细胞周围，攻击肿瘤细胞。这一努力最终在2014年带来了首款FDA批准的双特异性疗法blinatumomab。Micromet在2012年被安进（Amgen）公司收购。

如今，双特异性抗体/蛋白的开发已经成为生物制品开发的热点之一，根据美国FDA的统计，上百个双特异性抗体已经进入临床开发阶段。

Jay Bradner

Jay Bradner博士是诺华生物医学研究所（Novartis Institutes for Biomedical Research，NIBR）总裁。他曾经联合创建了专注于开发蛋白降解疗法的C4 Therapeutics公司。目前，蛋白降解疗法是新药研发领域用于靶向“不可成药”靶点的重要研发方向。预计有至少15款靶向蛋白降解剂在今年进入临床开发阶段。

在NIBR，Bradner博士的目标是带领上千名科学家攻克药物开发中最难攻克的靶点，包括“不可成药”靶点。为了达到这一目标，NIBR在靶向蛋白降解、分子胶和CRISPR基因编辑技术上进行了大量的投入。

Bradner博士也致力于通过开放和合作的策略来推动创新，在他进入NIBR以后，该组织与由学术界和工业界合作伙伴构成了外部合作网络，促进前沿科学项目的进展。

David Chang

David Chang博士是Allogene公司的首席执行官和联合创始人。他是同种异体CAR-T细胞疗法开发方面的先驱。在Kite公司担任首席执行官时，Chang博士领导了CAR-T疗法Yescarta的开发。然而，自体CAR-T疗法繁琐而漫长的制造工艺一定程度上限制了它的应用范围。

在2018年，David Chang博士与Kite公司的几位创始人一起创建了Allogene公司，致力于使用从健康供体中获取的T细胞，开发同种异体细胞疗法。这种细胞疗法的开发模式具有可以大规模生产细胞疗法并且冷冻库存，在患者需要时可以立即使用的优点。

目前，同种异体细胞疗法的开发已经成为细胞疗法开发的一个重要方向，除了从健康供体中获取T细胞，新一代同种异体细胞疗法的开发使用诱导多能干细胞，可能为细胞疗法提供可不断再生的细胞原料。

Stanley Crooke

Stanley Crooke博士是n-lorem基金会首席执行官和创始人。早在1989年，他决定创建致力于开发反义寡核苷酸（ASO）疗法的Isis Pharmaceuticals（后来改名为Ionis Pharmaceuticals），通过靶向细胞中的mRNA来控制与疾病相关的蛋白的表达。

Ionis公司的努力在2016年带来了首款用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的ASO疗法Spinraza。这也是FDA批准的首个治疗SMA的创新疗法。如今，ASO疗法已经成为一种新兴治疗模式，用于治疗多种遗传疾病。科学家们正在使用ASO作为治疗超级罕见遗传病患者的手段，通过发现患者携带的特定基因突变，设计与之相应的ASO来抑制致病基因的表达。

Crooke博士今年从Ionis退休，将致力于n-lorem基金会的工作，利用ASO，为更多超级罕见遗传病患者带来个体化的疗法。

范晓虎

范晓虎博士是传奇生物公司的联合创始人和首席科学官。在2017年的ASCO年会上，该公司开发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法LCAR-B38M闪亮登场，在一项35名复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中，达到了100%的客观缓解率。这款后来与杨森公司联合开发的CAR-T疗法，有望在今年获得FDA的批准，成为第二款靶向BCMA的CAR-T疗法。

Carole Ho

Carole Ho博士在2015年时加入Denali Therapeutics公司，担任首席医学官。Denali公司致力于开发治疗神经退行性疾病的疗法，而治疗这类疾病的关键之一是设计能够将药物跨越血脑屏障，递送到中枢神经系统的方式。Ho博士帮助推动了该公司利用转铁蛋白受体（TfR）构建的酶转运载体技术的开发。这一技术在今年获得临床概念验证，在治疗亨特综合征患者的1/2期临床试验中获得积极结果。

这种跨越血脑屏障的大分子药物递送技术，有望促进多种中枢神经系统疾病的创新疗法开发。

Kathrin Jansen

Kathrin Jansen博士是辉瑞（Pfizer）疫苗研发负责人，她已经致力于疫苗开发数十年。在默沙东实验室任职时，她启动并领导了开发了针对人乳头状瘤病毒（HPV）疫苗的工作，这一工作带来了全球首个宫颈癌疫苗Gardasil。

随后，她在Wyeth公司带领了肺炎球菌疫苗Prevnar 13的开发。在Wyeth被辉瑞收购之后，Jansen博士负责疫苗领域的研发管线。新冠疫情爆发之后，她带领的团队与BioNTech公司合作，以创纪录的速度开发出首款预防COVID-19的mRNA疫苗。

Katalin Karikó

Katalin Karikó博士是BioNTech公司的高级副总裁。她在mRNA领域耕耘了40年，与宾夕法尼亚大学Drew Weissman博士合作，他们发现将假尿苷也加入到人工合成的mRNA中后，不但能够能够让合成的mRNA免受免疫系统的攻击，而且显著增强了mRNA表达蛋白的能力。这一突破性研究解决了mRNA疗法开发方面的一个重大难题。

他们的研究成果也成为Moderna和BioNTech公司mRNA疫苗和疗法开发的基础。基于这一技术开发的mRNA新冠疫苗成为抗击COVID-19的有力工具。

如今，mRNA疫苗和疗法已经成为开发热点，这一技术在用于开发传染病疫苗之外，还有望用于治疗癌症和罕见遗传病。

Cynthia Kenyon

Cynthia Kenyon博士是Calico公司衰老研究副总裁。她是世界上关于衰老的分子生物学和遗传学研究最重要的权威专家之一。

在1993年，她在加州大学旧金山分校的研究团队在线虫模型中发现单个基因的突变就能够将线虫的健康寿命延长一倍。这一突破性发现表明衰老的速度受到基因的调控，也开启了抗衰老研究领域。随后，她的研究团队发现了多个与长寿相关的基因和信号通路。

Kenyon博士的研究激发了对衰老生物学机理的研究，也催生了多家生物技术公司的诞生，包括谷歌创始人投资的Calico公司。这家公司致力于将与衰老相关的生物学发现转化为治疗衰老和衰老相关疾病的创新疗法。

John Leonard

John Leonard博士是致力于开发基因编辑疗法的Intellia Therapeutics公司的首席执行官。今年6月，Intellia Therapeutics公司在使用CRISPR基因编辑的疗法开发方面获得重大突破，首次在临床试验中使用CRISPR技术在体内进行基因编辑，并且成功降低转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）患者体内的转甲状腺素蛋白水平。

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