前沿｜显著降低肝脏纤维化，mRNA疗法展现治疗潜力

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前沿｜显著降低肝脏纤维化，mRNA疗法展现治疗潜力

▎药明康德内容团队编辑

今日，CureVac公司宣布，该公司编码肝细胞核因子4α（HNF4A）的mRNA疗法的临床前研究在同行评议的Journal of Hepatology上发布。新闻稿指出，这一研究首次提供临床前数据，证明了编码HNF4A转录因子的mRNA疗法在治疗肝纤维化和肝硬化方面的适用性。

肝纤维化的特征是肝脏形成瘢痕组织，引起肝功能逐渐受损。这一过程可演变为不可逆的晚期肝硬化，导致肝功能衰竭或癌症。HNF4α是肝脏代谢的重要调节因子和关键因素，已被证明随着疾病进展逐渐降低。

这项研究由该公司的研究人员与德国汉诺威医学院（Hannover Medical School）的专家联合进行。在这项研究中，研究人员使用脂质纳米颗粒（LNP），在4种独立的肝脏疾病小鼠模型中递送编码HNF4A的mRNA疗法。实验结果显示，静脉重复给药能够显著降低肝纤维化和肝损伤，并恢复让正常肝功能复原所必需的细胞过程。

▲研究图示（图片来源：参考资料[2]）

“肝纤维化和肝硬化每年导致数百万人死亡，并代表着全球范围内的主要医疗保健负担，”CureVac首席科学官Igor Splawski博士说，“我们的研究结果提供了第一个直接的临床前证据，证明编码HNF4A的mRNA疗法具有治疗肝纤维化的潜力。我们将继续与汉诺威医学院合作，以进一步优化治疗肝脏特异性疾病的HNF4A mRNA候选疗法。”

参考资料：

[1] CureVac Preclinical Data Demonstrates Significant Reduction of Liver Fibrosis with mRNA Therapeutic. Retrieved August 30, 2021, from https://www.curevac.com/en/2021/08/30/curevac-preclinical-data-demonstrates-significant-reduction-of-liver-fibrosis-with-mrna-therapeutic/

[2] Yang et al., (2021). Therapeutic HNF4A mRNA attenuates liver fibrosis in a preclinical model. Journal of Hepatology, DOI:https://doi.org/10.1016/j.jhep.2021.08.011

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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