Nature：基因治疗应该适用于所有人

最近大家可能也是在找关于Nature：基因治疗应该适用于所有人相关内容吧？为了整理这篇内容，我特意和朋友，还有公司身边的同事，沟通了很久...也在网上查阅了很多资料，总结了一些关于的相关内容以及这类内容周边的一些相关知识点，接下来一起来了解一下吧，希望通过对“Nature：基因治疗应该适用于所有人”的相关介绍，对大家有所帮助！

Nature：基因治疗应该适用于所有人

基因治疗是近几年来生命科学领域最热门的话题，每一次技术的进步都会引起广泛关注，你还记得第一个被批准和广泛采用基因替代疗法的是什么疾病吗？

是遗传性视网膜变性，由于眼睛相对较小的尺寸和分隔的结构，因此它是基因治疗有利且理想的靶器官[1]。

时隔多年，随着科学的进步，更多的基因治疗产品将面世。据统计，目前正在进行 200 多项 2 期和 3 期基因治疗试验，未来 10 年将有多达 40 种新产品获批用于临床，未来 15 年可能有 109 万患者有资格接受这种治疗方式[2]。越来越多基因治疗产品的出现将为许多罕见遗传疾病的治疗领域带来深刻变化，这将预示着更多患者可以从这些创新疗法中受益。

近日，有研究团队在 Nature 上发表了一篇关于单碱基编辑工具 ABE 和脂质纳米颗粒（LNPs）在非人灵长类模型中实现了 PCSK9 基因剪接位点的精准编辑，研究指出，该策略只需单次注射便可持久抑制肝脏中 PCSK9 基因的表达，最终有效降低血液中 PCSK9 和低密度脂蛋白的水平，此研究为心血管疾病的预防提供了全新的思路[3]。

随着对基因治疗的研究越来越深入，问题也随之产生，比如目前颇受关注的基因治疗领域有哪些？以及近年来针对非人灵长类实验的陆续展开，如何利用基因修饰猴模型研究重大脑疾病？人类重大疾病灵长类动物模型的建立与干细胞治疗研究又是如何？

会议日程

讲师介绍

范磊

广东蓝岛生物技术有限公司 总裁

范磊 暨南大学生命科学技术学院校外硕导，中国实验灵长类养殖开发协会专家库专家。任职蓝岛生物期间，带领公司实现从单一实验动物销售业务到一站式临床前科研服务的战略转换；先后与世界著名人类遗传学专家李晓江等多位顶尖科学家签订技术合作；新冠疫情期间，联合中国科学院、中山大学等科研机构开展 COVID-19 疫苗评价试验，被广东省科技厅认定为「广东省灵长类实验动物疾病模型工程技术研究中心」。

李晓江

暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院 教授

李晓江教授，美国 Oregon Health Sciences University 博士及 Johns Hopkins University 博士后。自 1996 年以来，在美国 Emory 大学人类遗传学系任职并于 2005 晋升为终身正教授，2007 年起为美国 Emory 大学人类遗传学系 Distinguished Professor（杰出讲席教授）2011～2016 年在中国科学院遗传与发育生物学研究所利用 CRISPR/Cas9 等基因修饰技术制备重大疾病非人灵长类模型。2017 年初加盟暨南大学，现任暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授。

项鹏

中山大学中山医学院 教授

博士生导师。1999 年至 2004 年先后在中山医科大学和美国芝加哥大学从事博士后研究工作。现任干细胞与再生医学国家地方联合工程研究中心主任、干细胞与组织工程教育部重点实验室主任，国家干细胞临床研究专家委员会委员，广东省医学会细胞治疗学分会主任委员，中国细胞生物学学会干细生物学分会副秘书长。2008 年入选教育部「新世纪优秀人才」支持计划，2012 年获第十四届「广东青年五四奖章」，2012 年入选广东省高等学校「千百十工程」国家级培养对象，2013 年获聘广东省高等学校「珠江学者」特聘教授，2014 年获国家杰出青年基金资助，2015 年获广东省高层次人才特殊支持计划，2016 年入选科技部中青年科技创新领军人才，2017 年入选国家「万人计划」科技创新领军人才，2019 年获得第十五届广东省丁颖科技奖。

孙彩军

中山大学公共卫生学院（深圳）教授

研究方向：

新发突发传染病防控新技术研发（疫苗预防、抗病毒药物等），

宿主与病原体相互作用（天然免疫与抗病毒机制等），

重组病毒载体改进和应用（基因治疗、免疫治疗等）

学术兼职：

1. 国际疫苗协会会员

2. 中国性病艾滋病防治协会学术委员会青年委员

3. 中国科学院青年创新促进会会员

4. 广东省热带医学学会理事

5. 《Viruses》、《Current HIV Research》、《Human Vaccines & Immunotherapeutics》等编委和评委

内容策划：刘果

内容审核：朱超敏

题图来源：站酷海洛

参考文献：

[1]. Monteys A M, Hundley A A, Ranum P T, et al. Regulated control of gene therapies by drug-induced splicing[J]. Nature, 2021: 1-5.

[2]. Gene therapies should be for all.Nature.doi:https://doi-org.ermg.femh.org.tw:8443/10.1038/s41591-021-01481-9

[3]. Musunuru, K., Chadwick, A.C., Mizoguchi, T. et al. In vivo CRISPR base editing of PCSK9 durably lowers cholesterol in primates. Nature 593, 429–434 (2021). https://doi-org.ermg.femh.org.tw:8443/10.1038/s41586-021-03534-y

以上就是一些关于Nature：基因治疗应该适用于所有人的相关内容以及这类内容周边的一些相关知识点，希望通过的介绍，对大家有所帮助！后续我们还会更新更多关于的相关资讯内容，关注我们，每日了解最新热点资讯，关注社会动态！